自1990年环球首例基因治疗临床试验的乐成开展揭开了基因治疗期间的序幕之后，病毒载体的安详性题目却接连呈现，导致绝大大都基因治疗临床试验的中止。由病毒载体带来的致病风险成为阻碍基因治疗成长的严厉题目，开拓越发安详有用并能高效表达的载体成为基因治疗研究的要害。
一、基因治疗常用载体轮廓
今朝，基因治疗首要回收病毒和非病毒两种载体情势。从久远看，非病毒载体具有低免疫原型、低本钱、易局限化等利益，因而具有更好的临床应用远景，但还存在较多未办理的题目，如转染服从、细胞毒性、靶向性等，因此当前大部门细胞和基因治疗项目所回收的载体都为病毒载体，行使非病毒载体的项目约莫仅占项目总数的36.6%。
改革后的病毒载体去除了病毒自己的致病浸染，但保存了病毒的包壳以及在细胞中举办复制或整合的成果卵白，可通过基因重组技能与编码基因举办组装，然后传染细胞以到达治疗目标。
今朝最为常用的病毒载体包罗腺相干病毒（Adeno-associated virus，AAV）、慢病毒（Lentivirus，LV）、腺病毒（Adenovirus，AdV）和逆转录病毒（Retrovirus，RV）等，其他尚有纯真疱疹病毒载体、豆苗病毒载体、溶瘤病毒载体等；非病毒载体首要包罗脂质体、质粒等。
二、海表里基因载体CDMO平台
载体的构建包装和出产，在基因治疗财富链中处于中游。因为病毒载体的制造进程伟大、本钱奋发，在技能程度上也要求更高的专业性，因此具有较高的准入门槛，市场名堂较为不变。
在这样的配景下，具有较强专业性、可觉得病毒载体产物提供GMP出产资源的CDMO公司发杀青长起来，包罗诺华、凯特这样的制药巨头，也纷纷将慢病毒和逆转录病毒载体的出产转向CDMO。
（一）环球病毒载体CDMO代表性公司
首要有Oxford BioMedica、Brammer Bio、Apceth、FujifilmDiosynth Biotechnologies、Lonza、Novasep、VGXI等。
1. Oxford BioMedica
作为慢病毒载体基因治疗的先驱，英国Oxford BioMedica公司是诺华的CAR-T产物Kymriah出产慢病毒载体的独一供给商。另外，依附其LentiVector？慢病毒载体递送技能，公司还与赛诺菲、GSK等制药巨头保持着相助相关，为他们提供工艺开拓和生物加工等处事。
2. Brammer Bio
作为一家病毒载体CDMO公司，Brammer Bio为开拓基因疗法和基因修饰细胞疗法的制药公司提供外包研究和制药处事。2019年3月，该公司被赛默飞世尔以17亿美元收购。
（二）海内病毒载体CDMO公司
今朝，海内市场的行业齐集度较低，且大都公司局限较小，技能和工艺程度有限，可以或许提供病毒载体财富化的企业较少，代表公司有和元上海、吉凯基因、汉恒生物、北京五加旱寥。
1. 北京五加和
北京五加和是专业从事基因治疗药物焦点技能研发和处事的生物高科技公司，其基因治疗CDMO平台处事范畴包罗科研处事、切合GMP要求的中试和临床级成品的制备、质量研究处事，满意客户从早期研发、新药临床试验申报（pre-IND）和I/II期临床试验（IND）的要求。涉及的载体种类包罗腺相干病毒载体（AAV）、腺病毒载体（AdV）、纯真疱疹病毒载体（HSV）、慢病毒载体（LV）和质粒DNA；全方位为基因治疗规模客户提供从工艺开拓、小试、中试惠临床样品出产的一体化CDMO办理方案，加快基因治疗或细胞治疗药物上市。
2. 和元上海
和元上海是一家集基本研究处事、基因治疗药物研发和临床级重组病毒财富化制备三大成长偏向于一体的高新技能企业。和元拥有基因治疗载体研发中心、SPF级动物尝试室、中试工艺开拓与出产尝试室，以及基于一次性技能的GMP级重组病毒车间，并依托先辈的重组病毒财富化出产、病毒载体修饰改革与包装，CRISPR/Cas9基因编辑、脑立体定位打针及成瘤模子构建等多种技能，为基因治疗行业的崛起提供有力平台。
2019年3月5日，和元与GE医疗联手打造的基于一次性技能的病毒载体CDMO出产平台在上海张江正式开业运行，该平台是海内首个、近4500㎡基于一次性技能的GMP病毒出产平台，可以或许为基因治疗或细胞治疗相干药物研发提供GMP大局限出产一站式处事，出产一次就可以满意150名患者治疗所需药物载体量，一年能为2000名患者处事。
三、基因治疗规模重磅收购青睐AAV
近几年，基因治疗规模并购案例不绝，大型制药企业收购在研发管线上拥有较强竞争力的创新公司，基因治疗规模在小型初创公司不绝激增的同时，也逐渐向着不变的市场名堂成长。从被收购标的来看，AAV载体更受到收购方的青睐。
四、小结
纵观基因治疗的成长汗青可以看到，基因疗法的成长必必要基于其在临床治疗方面的应用，因此，全力进步基因治疗的安详性和有用性是当前基因疗法成长的重中之重，个中尤以更安详高效的载体开拓为最。将来，开拓无细胞毒性、目标基因开释速率可控、可一连性浸染及具备特异靶向性的新型载体，将是基因载体研究的偏向。(生物谷Bioon.com）